股份有限公司公司代码：688238 公司简称：和元生物和元生物技能（上海）股份有限公司2022年年度陈说摘要第一节重要提示1本年度陈说摘要来自年度陈说全文，为全面了解本公司的运营效果、财政状况及未来展开规划，出资者应当到网站仔细阅读年度陈说全文。
2严峻危险提示陈说期内不存在对公司出产运营产生实质性影响的严峻危险，公司已在陈说中具体描述或许存在的相关危险，敬请查阅第三节“办理层评论与剖析”之“四、危险要素”部分内容。
3本公司董事会、监事会及董事、监事、高档办理人员确保年度陈说内容的真实性、准确性、完整性，不存在虚伪记载、误导性陈说或严峻遗失，并承当单个和连带的法律责任。
5天健会计师事务所（特别一般合伙）为本公司出具了规范无保留定见的审计陈说。
6公司上市时未盈余且没有完结盈余□是√否 7董事会抉择经过的本陈说期利润分配预案或公积金转增股本预案2022年度利润分配预案如下：经天健会计师事务所（特别一般合伙）审计，公司2022年度完结归归于母公司所有者的净利润为3,902.52万元，为了确保公司正常资金需求，2022年度公司拟不进行现金分红，不送红股，拟以本钱公积金向全体股东每10股转增3股。
上述2022年度本钱公积转增股本预案中转增股本的数额暂按2022年12月31日公司总股本核算，实践转增股本总额将以2022年度权益分配股权登记日的总股本核算为准。
若在施行权益分配的股权登记日前公司总股本因股份回购、股权激励行权、再融资新增股份上市等原因此产生改变的，公司拟坚持每股转增份额不变，调整转增股本总额，并将另行公告具体调整状况。
以上利润分配预案现已公司第三届董事会第六会议审议经过，需求提交股东大会审议经过。
8是否存在公司办理特别安排等重要事项□适用√不适用 第二节公司根本状况1公司简介公司股票简况√适用□不适用 公司股票简况股票品种股票上市买卖所及板块股票简称股票代码改动前股票简称A股上海证券买卖所科创板和元生物688238不适用公司存托凭据简况□适用√不适用 联络人和联络办法联络人和联络办法董事会秘书（信息发表境内代表）证券事务代表名字徐鲁媛赵雯作业地址上海市浦东新区紫萍路908弄19号楼上海市浦东新区紫萍路908弄19号楼电线陈说期公司首要事务简介(一)首要事务、首要产品或服务状况1.主营事务和元生物是一家聚集基因医治范畴的生物科技公司，专心于为基因医治的根底研讨供给基因医治载体研制、基因功用研讨等CRO服务，以及为基因药物的研制供给IND-CMC药学研讨、临床样品GMP出产等CDMO服务。
基因医治是继小分子、大分子靶向疗法之后的新一代精准疗法，为肿瘤、稀有病、慢病及其他难治性疾病供给了新的医治理念和手法，具有了一般药物或许无法企及的长时间性、治好性效果。
2017年以来，跟着Kymriah、Luxturna、Zolgensma等里程碑产品获FDA同意上市，基因医治继续取得打破性展开，成为最具展开潜力的全球性前沿医药范畴之一；2019年以来，国内基因医治职业加快展开，CAR-T产品、溶瘤病毒产品、AAV产品等基因医治临床实验继续添加。
基因医治因为其杂乱的技能机制、高门槛的工艺开发和大规划出产、苛刻的法规监管要求、有限的工业化阅历、差异化的适应症药物用量，比较传统制药愈加依靠于研制和出产外包服务。
近年来，跟着国家和各省市高度重视生物医药立异展开，在“十三五”、“十四五”的规划下出台了系列工业方针，对基因医治及其CRO/CDMO职业进行支撑，以CDMO为中心的基因医治服务快速鼓起，工业投融资不断添加，商场规划继续添加。
公司以“赋能基因医治，共守生命健康”为任务，环绕病毒载体研制和大规划出产工艺开发，打造了中心技能集群，树立了适用于多种基因药物的大规划、高灵活性GMP出产体系。
经过供给：①质粒、腺相关病毒、慢病毒等载体产品；②溶瘤疱疹病毒、溶瘤痘病毒等多种溶瘤病毒产品；③CAR-T、CAR-NK等细胞医治产品；④mRNA等其他产品的技能研讨、工艺开发和GMP出产服务，公司致力于加快基因医治的根底研讨、药物发现、药学研讨、临床和商业化进程，推进基因医治工业全体展开，完结“以客户为中心，以供给专业服务为己任，成为世界抢先的基因和细胞医治CXO集团企业”的愿景。
2、首要产品及服务公司聚集并深耕基因和细胞医治CRO/CDMO范畴多年，具有丰厚的掩盖腺相关病毒、溶瘤病毒、细胞医治等范畴干流基因医治的载体技能、工艺和GMP出产阅历，公司环绕病毒载体研制和大规划出产工艺开发打造构成了两大中心技能集群，为科研院所、医院、药企等供给全方位基因和细胞医治CRO和CDMO服务。
公司供给的基因医治相关服务与产品状况如下：事务类别服务类型具体服务阐明基因医治CRO 基因医治载体研制服务质粒构建、病毒包装等服务供给实验室阶段的基因医治载体包装服务，包含质粒构建、腺相关病毒包装、慢病毒包装、腺病毒包装、其他载体构建等服务基因功用研讨服务细胞实验服务、动物实验服务、检测服务及其他服务等供给实验室阶段安稳株构建、细胞功用学实验、动物模型构建、方针检测等服务，以及外泌体、CRISPR/Cas9文库、非编码RNA等其他特征服务基因医治CDMO 新药Pre-IND服务Non-IND服务在中试车间完结质粒、病毒、mRNA药物及细胞医治产品制备，用于非注册临床研讨服务IND-CMC服务依据实验室规划工艺进行中试扩展，并在GMP车间完结用于新药临床申报的中试样品出产，可供给撰事务类别服务类型具体服务阐明写CMC资料服务Pre-IND配套服务质粒、细胞或毒株三级建库服务、制剂灌装服务、安稳性研讨服务、AAV血清型挑选服务等临床前研讨配套服务新药Post-IND服务临床I&II期出产服务GMP出产的技能搬运和工艺扩展，并在GMP车间完结临床Ⅰ/Ⅱ期样品出产服务临床III期出产服务在GMP车间完结临床Ⅲ期样品出产服务商业化出产服务在GMP车间完结大规划商业化样品出产服务Post-IND配套服务技能搬运咨询、工艺表征、制剂灌装等临床及商业化出产配套服务生物制剂、试剂及其他生物制剂质粒、病毒等现货生物制剂质粒、病毒等现货生物制剂试剂及试剂盒转染试剂、细胞功用检测验剂盒等自行研制的用于展开基因功用研讨、病毒助感染、质粒转染等实验的试剂及检测类试剂盒产品(二)首要运营形式1、 商业形式公司采取了“院校协作＋基因医治先导研讨＋基因医治工业化”形式不断满意客户不同的需求。
1）经过服务科研院所，加强对根底科学、基因医治先导研讨展开趋势的追寻，坚持本身技能的先进性；2）经过掩盖先导研讨，从基因医治的理论根底和转化源头动身，前进CRO/CDMO事务布局和技能研制、储藏方向的精准性，一起重视商场动态和事务时机；3）经过供给载体大规划制备工艺开发和GMP出产服务，在助力基因医治药物开发和工业化的一起，可以深化掌握前沿技能工艺的展开方向，继续堆集技能窍门Knowhow，不断前进中心技能竞赛力。
该商业形式下，公司在供给从基因医治先导研讨到药物商业化的服务上杰出协同，技能研制根底不断稳固，商场竞赛力继续前进。
2.研制形式公司高度重视研制功率，研制需求首要来历：1）依据商场需求趋势建议的新式或改进型基因医治载体开发；2）依据基因医治职业技能趋势建议的新式载体开发；3）项目运转进程中产生的产品和技能研制需求。
公司环绕研制需求展开基因医治载体的研制和大规划出产技能研讨，并不断构成自有常识产权，专利保护性强、技能壁垒高，可以继续强化根底底层技能水平及工业化基因医治开发服务才能。
3.收买形式公司选用合格供货商准则，对潜在供货商的根本概略、运营状况、质量办理体系等方面进行检查，并将检查合格的供货商归入收买规划，所需物料均在合格规划内收买。
4.出售形式因为基因医治CRO/CDMO服务技能门槛高，高度定制化，公司首要选用直接出售形式。
1）面向科研类客户：公司首要经过访问上述安排的课题组、举行技能研讨会等办法，了解各课题组的研讨重难点，以及需求CRO安排供给的技能服务内容，构成订单；2）面向新药研制企业：公司经过参与职业展会、收集整理职业动态、出售人员直接访问客户等办法了解客户需求，明晰技能服务类型；再由公司技能服务人员供给定制化的具体技能计划和报价，经公司QA、GMP出产和财政等部分批阅，终究与客户到达一起后，签定商务合同，构成订单。
(三)地点职业状况1.职业的展开阶段、根本特色、首要技能门槛公司首要从事基因医治CRO和CDMO事务。
依据我国证监会发布的《上市公司职业分类指引（2012年修订）》，公司地点职业为“M73研讨和实验展开”和“C27医药制作业”。
依据国家计算局发布的《国民经济职业分类与代码》（GB/T4754-2017），公司地点职业为“M73研讨和实验展开”中的“M731天然科学研讨和实验展开”和“M734医学研讨和实验展开”，以及“C27医药制作业”中的“C276生物药品制品制作”。
依据发改委发布的《战略性新式工业要点产品和服务辅导目录（2016版）》，公司产品归于“4生物企业”之“4.1生物医药工业”之“4.1.6生物医药服务”。
1.1基因医治职业仍处于生长时间近年来，在根底生命科学和前沿生物科技前进的推进下，全球立异药职业的展开到达新的爆发点，以基因疗法为代表的新一代先进疗法快速鼓起，在更好满意临床需求的一起，对以小分子和大分子药物为主的立异药商场起到了重要的迭代、开辟效果。
2015年之后，我国、美国、欧盟、日本已有超越20款产品获批上市，为血液瘤、血友病等严峻危害患者生命的疾病治好带来希望，也正是因为上市药物的加快获批，基因疗法正阅历从实验室概念到临床运用的快速展开阶段。
一起，处于生长时间的基因医治职业并不老练，简单遭到本钱环境、技能展开瓶颈等影响，促展开开道路的理性调整；且基因医治职业存在的很多草创公司运营水平良莠不齐，产品管线多样丰厚，必定存在必定的展开曲折和挑选，上述现状即职业展开的“阵痛期”典型特征。
可是，作为现已完结多种产品形状商业化的基因医治职业具有明晰的宽广展开远景，跟着技能前进和临床阅历堆集，基因医治职业必定在医治癌症、遗传性疾病等范畴发挥越来越重要的效果。
（1）基因医治产品研制管线和药物开发者继续增多，曲折向上依据Pharmaprojects数据库计算，到2022年底，全球已有超越2053个展开中的基因疗法开发管线个项目处于II期及之后，6个项目处于上市前注册阶段。
此外，1515个基因医治产品处于临床前研讨阶段，比2021年同期添加超越100个产品管线。
整体上看，基因医治职业的研制管线年基因医治产品管线添加状况（数据来自Pharmaprojects） 与此一起，基因医治药物开发者继续增多。
一方面，依据The Alliance for Regenerative Medicine（ARM）的计算，到2022年6月底，全球已有1369家基因和细胞医治药物开发公司，比2021年添加5%，药物开发者集体的扩展为职业展开注入生机。
我国基因医治药物管线一起也在快速添加，依据Pharmaprojects及CDE官网计算，到2023年1月12日，国内基因医治管线个，累计取得IND批件133个，正在全力追逐世界趋势。
图2我国临床实验申报状况（数据来历 传统大型药物研制企业相同高度重视基因医治职业展开。
依据Informa数据库数据显现，罗氏制药、诺华等传统大型跨国药企在曩昔数年内纷繁经过吞并、收买、自主研制等办法进入基因医治药物开发职业，TOP18大型跨国药企在基因医治职业均展开超越8类的产品开发。
大举进入基因医治范畴的一起，大型药企也在依据运营状况和技能展开状况，调整其本身管线展开，例如GSK依据本身战略布局，自2022年10月起连续停止与Lyell Immunopharm、Adaptimmune、Immatics三家公司在细胞免疫疗法上的协作；而强生、传奇生物（Legend Biotech.）联合开发的西达基奥仑赛（Carvykti）免疫细胞医治产品则求过于供，正在与诺华协作以前进产能。
全体上来看，基因医治职业短期内呈现的管线增速减缓，药企战略调整，多归于职业、企业在展开进程中的再布局，整个职业自2015年-2022年的高速展开后，进入曲折向上的理性调整阶段。
（2）基因医治产品不断获批上市，基因医治职业商业化进程加快基因医治产品在2022年迎来产品上市的小高潮。
到2022年底，全球已有24款基因医治药物进入临床运用，其间20款药物的上市产生在2015年之后。
此外，截止2022年底，6款药物处于基因医治药物上市注册阶段，基因医治产品商业化进程正在加快。
陈说期内，全球共5款基因医治产品获批上市：1）基因医治产品范畴迎来上市热潮。
7月，PTC公司用于中枢神经体系疾病的腺相关病毒（AAV）基因医治产品Upstaza在欧盟上市，这是全球首个脑内给药的AAV基因医治产品，商场价格约为200万欧元；8月，BioMarin开发的用于重型A型血友病的AAV基因医治产品ROCTAVIAN在欧盟获批附条件上市答应，这是全球首个针对血友病的AAV基因医治医治产品，商场价格约为150万欧元；11月，CSLBehring与uniQure一起开发的用于B型血友病的AAV基因医治药物Hemgenix在美国FDA获批上市，成为首个针对B型血友病的基因医治产品，商场价格约为350万美元。
在免疫细胞医治方向，3月，美国FDA同意传奇生物（Legend Biotech.）与强生协作开发的BCMA靶点的CAR-T产品在美国上市，成为首个在美国进入商场的我国基因医治产品；5月，诺华的CAR-T基因医治产品Kymriah取得新适应症（滤泡性淋巴瘤）运用的同意；5月起，BMS公司的CAR-T产品Breyanzi连续在欧盟、英国和加拿大获批上市。
在干细胞基因医治方向，8月，美国FDA同意Bluebird Bio开发的针对β-地中海贫血患者的基因修饰细胞疗法Zynteglo上市，该药物已于2019年在欧盟上市，商场价格约为280万美元；9月，美国FDA同意Bluebird Bio开发的针对CALD患者的基因修饰细胞疗法SKYSONA上市，该药物已于2021年在欧盟上市，商场价格约为300万美元。
12月，美国FDA同意了Ferring Pharmaceuticals开发的腺病毒基因医治药物Adstiladrin上市，成为首款上市的用于医治对卡介苗无应答的高危险非肌层滋润性膀胱癌（NMIBC）的基因医治药物，该药物依据非仿制型腺病毒载体，经过导管进行膀胱内给药，投递干扰素alfa-2b基因至膀胱壁细胞。
跟着越来越多基因医治产品进入临床中后期或获批上市出售，基因医治商场不断扩展，依据弗若斯特沙利文剖析，2016年到2020年，基因医治商场规划从5,040万美元添加到20.8亿美元，估计到2025年全球基因医治商场规划将到达近305.4亿美元，2020-2025年的复合添加率高达70%。
一起，弗若斯特沙利文剖析猜测，未来我国CGT商场规划仍坚持快速添加趋势，于2025年全体商场规划为25.9亿美元，2020到2025年我国CGT商场CAGR高达276%。
（3）方针大力支撑，法规要求逐步完善，引领职业规范生长作为新式生物医药工业，方针扶持和法规规范是职业生长的重要推进要素。
1）方针鼓舞基因医治职业展开2016年以来，国家和各级政府继续出台工业鼓舞方针，支撑基因医治CDMO及基因医治工业展开。
国家级方针方面，《中华人民共和国国民经济和社会展开第十四个五年规划和2035年远景方针大纲》提出加强基因组学的研讨运用；《十四五生物经济规划》提出要点展开基因医治、干细胞医治、免疫细胞医治等新技能，强化产学研用协同联动，加快相关技能产品转化和临床运用，推进构成再生医学和精准医学医治新形式，并将建造干细胞和细胞免疫医治产品、基因医治产品、外泌体医治产品质量及安全性点评技能渠道列入“生物经济立异才能前进工程”中。
上海市作为重要的生物医药工业集群地，在《上海市建造具有全球影响力的科技立异中心“十四五”规划》中提出，“树立从实验室到临床阶段的细胞医治及基因医治要害技能体系，掩盖载体研制、出产工艺、质量操控等中心技能以及临床转化等多个环节，满意国内和世界商场日益扩展的细胞与基因医治工业化需求，推进细胞医治与基因医治产品的技能立异与工业化进程”，明晰了基因医治工业化作为生物医药范畴要害中心技能攻关的高度重要性。
2）法规监管逐步完善，职业规范性前进全球药监安排都在加强基因医治产品的规范办理。
据不彻底计算，FDA到2021年共发布了11个针对特定疾病范畴基因医治的方针，触及神经退行性疾病、血友病、稀有病等，为各类基因医治产品的规划、实验、剖析以及各国展开的基因医治研讨及临床实验供给了重要辅导定见。
在规范职业展开的一起，对基因医治职业产生必定冲击，但整体上对职业的未来生长起到重要的保证效果。
（4）基因医治职业短期遇到曲折，但仍将长时间向好跟着多款基因医治药物在2022年获批上市，全球基因医治产品，尤其是得到临床验证的产品开发热潮并未下降，这也带来监管安排作业量的大起伏上升。
2022年，美国食物和药物办理局(FDA)将其安排和先进疗法作业室(OTAT)前进并重组为生物制品研讨和评价中心(CBER)内的“超级作业室”(OTP)，以满意其不断添加的需求细胞和基因医治作业量，并经过增强新细胞和基因疗法的专业常识前进基因医治产品开发审评才能，此项改动关于全球基因医治产品开发者而言都是增强决心的重要行动。
一起，跟着医疗保险、商业保险准则的优化和阅历探究，基因和细胞医治产品可及性也在逐步前进，例如国内多地惠民保已将细胞医治产品归入报销规划，部分地区关于稀有病也给予了较好的医疗费用保证办法，这关于下降患者自付部分，前进细胞和基因医治的可及性也将起到很好的协助。
从原理上讲，基因医治产品是从疾病产生的底层原理上医治疾病，是药物开发的必定趋势，结合监管安排对未来作业量剧增的判别，以及需求端的付出问题改进行动，即使短期遭受部分调整，但基因医治职业展开的长时间展开向好，未来展开远景宽广。
1.2基因医治职业的特色（1）基因医治产品的品种丰厚，适应症规划广基因医治产品首要包含依据AAV病毒载体的基因医治、基因修饰的细胞医治（如CAR-T免疫细胞医治、基因修饰的干细胞疗法）、溶瘤病毒产品，高度多样性的产品品种为职业展开带来多方位展开机会。
一起，跟着mRNA产品、外泌体药物载体、非病毒载体、再生医学等很多新技能的呈现，基因医治产品的品种也在不断丰厚。
与此一起，先进疗法的联合医治不断呈现，比如溶瘤病毒结合CAR-T免疫细胞医治、PD-1抗体药物联合免疫细胞医治，在为患者带来更好效果的一起，也为职业健康展开带来支撑。
以临床价值为导向，基因医治产品的适应症不断拓宽，依据Pharmaprojects计算，现在展开中的基因医治产品包含抗肿瘤药物、稀有病药物、神经体系药物、感觉体系药物、代谢疾病、肌肉骨骼体系、免疫体系、心血管、抗感染等十余个药物开发抢手范畴。
图3.基因医治产品管线适应症散布（数据来历：ASGCT） 陈说期内值得注意的基因医治药物开发方向包含：1）在AAV基因医治范畴，除了基因遗传疾病外，Voyager Therapeutics等公司正在致力于凭仗AAV带着单抗或双抗药物展开肿瘤医治药物开发，Genprex、Kriya Therapeutics等公司正在展开依据AAV的糖尿病基因医治产品开发，美国国家过敏和流行症研讨所（NIAID）展开的AAV抗HIV感染临床研讨也在近期取得活跃展开。
2）在细胞医治范畴，除CAR-T、TCR-T等依据T细胞的免疫细胞疗法外，多种免疫细胞疗法（如γδT、NK、巨噬细胞）纷繁进入肿瘤医治临床研讨；一起，针对肿瘤的细胞疗法已从首要针对血液瘤扩展到多种实体瘤药物开发，2021年以来现已连续有多款实体瘤CAR-T产品的临床数据发布，展现出杰出的安全性和临床效果。
除抗肿瘤外，德国埃尔朗根-纽伦堡大学风湿病学和免疫学系主任Georg Schett教授已凭仗CAR-T疗法成功治好了体系性红斑狼疮、抗合成酶抗体归纳征两种本身免疫疾病的患者，使得免疫细胞疗法的适应症进一步扩展到免疫体系疾病。
在溶瘤病毒范畴，联合疗法开发成为职业展开的重要方向之一，2022年1月，PersonGen与Transgene协作展开CAR-T与溶瘤病毒疗法联合的肿瘤医治开发，2022年4月，亦诺微医药与Roche协作展开溶瘤病毒产品与MEK抑制剂Cobimetinib的临床联合用药研讨。
3）在核酸药物范畴，mRNA成为核酸药物开发范畴最炙手可热的产品类型，跟着mRNA疫苗开发热潮，人们在mRNA制备、投递等方面堆集很多阅历，正在针对稀有病、肿瘤疫苗等多疾病范畴展开mRNA产品开发。
对临床适应症的广泛掩盖是基因医治长时间展开的坚实保证，也是基因医治范畴差异于传统小分子和大分子药物的明显特色。
（2）学术推进工业展开，草创生物技能公司是重要力气相较于传统药物，基因医治与生物医学根底研讨相关严密，转化机制亦有所差异：基因医治先导研讨首要由高校、科研院所和医疗安排推进，基因医治药物的技能孵化一般源于实验室研讨。
依据JAMA的剖析，在归入计算的341项美国基因医治临床实验中，挨近50%的临床I期与II期实验项目取得过来自学术界的赞助，标明基因医治药物研制具有较强的根底研讨临床转化特色。
依据麦肯锡的数据剖析，全球前20的药企仅建议了2%和5%的GCT临床前与临床实验研讨，而且仅具有4%和13%的CGT财物，其他管线均由中小型草创生物技能公司或高等院校引领。
依据ARM陈说、弗若斯特沙利文剖析，到2020年12月31日，受调研的500家基因医治公司中，79.1%的基因医治公司为草创公司；到2021年7月20日，在我国CDE有基因医治产品临床实验公示的48家基因医治公司中，75.0%为草创公司。
此外，2022年我国投融资数据显现，在医疗健康范畴出资环境收紧的状况下，立异药依然高居出资金额首位，且基因和细胞医治范畴的出资多会集于种子轮至A轮，全体出资事件数未明显下降，阐明草创生物技能公司正在加快进入基因医治赛道。
跟着新技能、新靶点的不断呈现，源自根底研讨或立异技能开发的动能将不断推进基因医治职业的快速生长。
（3）快速展开的基因医治CRO/CDMO服务成为推进职业展开的重要力气研制和出产外包服务（CRO/CDMO）安排可以以专业技能和丰厚阅历加快新药开发流程、下降新药开发失利危险，已逐步成为制药工业链的要害环节。
在基因医治范畴，因为产品开发具有高度杂乱的技能体系、高难度的工艺开发要求、高规范的质量体系、苛刻的法规监管要求和规划化出产需求，基因医治CRO/CDMO的全方位、高水准的服务需求旺盛。
此外，相较传统药物开发，基因医治职业工业化、商业化的阅历有限，但研制管线丰厚、药物用法用量多变，且草创生物技能公司简单遭到工艺开发才能、GMP出产阅历、临床申报相关法规常识的约束，因此专业的、阅历丰厚的CRO/CDMO成为推进职业展开的重要力气。
全球基因医治企业的挑选也是如此，据J.P.Morgan计算，基因医治的全体外包浸透率超越65%，远超传统生物制剂的35%。
在上市产品中，到2021年底，FDA同意的8款基因医治药物(包含CAR-T疗法、干细胞疗法、溶瘤病毒疗法和基因疗法)中，有5款选用CDMO出产，商业化产品外包率超越55%。
在研产品中，基因医治外包浸透率挨近80%，依据CRB针对500余家基因医治企业的调研显现，仅23%的企业挑选彻底自主出产，其他企业均挑选至少与一家CDMO协作；一起，依据Informa Intelligence展开的调研陈说显现，78%的受访基因医治企业正在与CDMO协作，其间90%的公司正在与多家CDMO展开协作。
1.3基因医治CDMO职业的首要技能门槛基因医治药物的中心是将医治性基因片段投递至特定细胞，因此，担任投递基因的基因医治载体特色决议了基因投递功率、靶向性、以及临床给药办法等基因医治药物的要害特色，并终究影响药物的临床药效、安全性和商业化本钱。
可是，基因医治载体品种繁复，不同产品工艺差异大，带来工艺开发的应战；一起，载体出产进程杂乱，触及质粒转染和纯化、细胞大规划培育、质粒转染、病毒纯化、制剂、灌装等多个环节的工艺开发和质控办法开发，容错率低，关于进程操控的要求十分苛刻，全体难度较大。
因此，载体研制才能、工艺开发才能、GMP出产和质量操控才能是基因医治的中心，也是基因医治CDMO的技能门槛，也是企业竞赛力的首要地点：（1）基因医治载体研制才能是底层技能门槛基因医治适应症广泛，产品品种冗杂，不同医治办法需求不同靶向性的基因医治载体，继续研制具有特定特色的基因医治载体可以加快基因医治职业展开。
以基因医治常用的腺相关病毒载体（AAV）为例，其病毒衣壳蛋白的组成和结构决议了病毒载体靶向性和体内基因投递效果，基因医治范畴科学家已连续发现特异性靶向肺、视网膜特定细胞层、肌肉安排的新AAV；在工业界，很多生物技能公司专心于开发新AAV载体，如Dyno Therapeutics凭仗人工智能算法辅佐AAV研制，其服务已取得罗氏制药、诺华等大型药企数十亿美元的协作。
对基因医治载体的立异打破是基因医治职业的刚性需求，也是企业中心技能竞赛力。
（2）基因医治载体出产工艺开发技能门槛高基因医治产品的开发和出产系以病毒载体技能为中心，触及细胞驯化、细胞培育、菌株发酵在内的根底技能和大规划出产工艺，且不同品种基因医治药物的细胞、载体研制出产进程具有个性化特色，极大前进了关于CDMO归纳技能才能的要求。
此外，基因医治关于药物质量的安稳性、安全性要求严厉，需求检测办法和质量操控技能等辅佐性技能的合作。
此外，非病毒载体，如脂质纳米粒（Lipid Nanoparticle，LNP）、外泌体投递体系的呈现也为基因医治载体的工艺开发带来新的应战。
建造全面的技能渠道，构成自有的中心技能是从事基因医治CDMO事务的必经之路，但技能渠道与中心技能的建造不只需求长时间的技能研制投入，还需求经过很多项目实践堆集技能窍门和工艺阅历。
在国内基因医治CDMO职业加快展开的趋势下，职业新进入者将面对较高的技能壁垒。
（3）GMP出产体系壁垒进行契合GMP规范的出产是基因医治药物研制的要害步骤，且跟着候选产品的研制与推进，申报IND、临床实验和商业化出产关于GMP产能的需求逐步前进。
近年来，因为基因医治新药研制投入的快速添加，全球规划内的病毒载体GMP产能挨近瓶颈，具有大规划、高灵活性的GMP出产渠道已成为基因医治CDMO企业的重要竞赛优势。
高规范GMP出产渠道的建成触及定制化载体构建、先进出产工艺开发、基因药物质量办理体系建立、供给链整合等多个范畴，不只需求大额资金投入，还要求基因医治CDMO企业关于上下游出产工艺与质量操控、法规监管体系、GMP渠道建造及验证具有深刻了解，着重企业的技能实力和项目履行阅历。
1.4基因医治职业展开的实践应战细胞与基因医治是当今生物医药范畴极具潜力的新赛道，是继小分子、大分子之后又一重磅药物类型，在医治肿瘤和稀有疾病方面具有巨大潜力。
近年来，我国CGT临床实验数量爆发式添加，数量仅次于美国，但一起基因医治职业展开也面对一些应战。
（1）经济动摇趋势下，基因医治职业融资难度增大细胞和基因医治作为新一代的医治办法为患者带来了巨大的希望，也成为全球出资界的宠儿。
据CrunchbaseNews的数据，从2007年至2016年，全球总计有23亿美元的资金涌向该范畴的私有；依据Mckinsey数据显现，2021年，整个立异药生物技能公司的本钱投入到达顶峰的91亿美元，这以后逐步趋缓。
此外，在基因医治范畴，2019年-2021年期间，总计超越150亿美元出资进入细胞医治或基因医治范畴，这为职业的前期快速生长带来历动力。
进入2022年，在地缘政治和抵触等归纳要素的影响下，全球经济展开放缓，连带性对立异药的投融资带来严峻影响。
据研制客的计算，与2021年比较，生物制药开发公司取得融资的笔数和发表的融资总金额都呈现了下滑，融资总金额下滑尤为严峻，从2021年145亿美元跌落至上一年的81亿美元。
可是，在低迷的生物制药融资商场中，细胞和基因医治融资金额与上一年相等，且融资买卖数呈现较大起伏的添加，但这一起意味着单笔融资金额产生下降。
依据研制客数据库计算，2022年，基因医治范畴首要会集在前期融资阶段，特别是Pre-A轮和A轮，此类融资占了当年基因医治范畴的54%，偏前期的融资次序和并不显高的出资额阐明出资圈关于细胞和基因医治融资相对慎重看好的情绪，一起也意味着很多新式或草创基因医治公司正在活跃进入基因医治范畴。
归纳起来，在整个出资环境相对放缓的大布景下，基因医治范畴仍是本钱看好的要点职业，尽管短期遭受本钱收紧，但很多草创公司的产生也意味着职业繁荣展开的未来，一起也意味着基因医治职业对更专业、更高功率的外包服务需求在未来继续很多存在。
（2）全球规划内的工业化外包竞赛剧烈，推进职业新格式现在，欧美发达国家的基因医治及外包服务展开抢先，医疗体系老练，工业化程度高。
抢先的基因医治CDMO公司如Lonza、Catalent、Oxford BioMedica等为国外闻名新药外包服务安排，具有顶级病毒载体技能工艺才能；此外，国外已获批上市了十数款针对血液瘤、稀有病的CAR-T和腺相关病毒载体药物，代表性产品Zolgensma与Kymriah在2020年的算计出售额已到达14亿美元，其间Zolgensma已归入美国、英国、日本等多国医保体系。
与欧美比较，国内基因医治在药物批阅、医保体系、职业融资及整合等工业化展开上存在距离，短期内或许构成对基因医治CDMO职业的应战。
此外，依据临床效果、本钱现状以及展开战略调整，全球基因医治企业正在产生新一轮洗牌，部分药企调整基因医治布局方向，部分小型创业生物技能公司也因资金问题暂停基因医治管线开发，这导致职业需求产生增速减缓或许需求削减。
短期内的需求下降关于CDMO职业产生不利要素，因此具有一站式服务才能和杰出运营及本钱操控才能，愈加成为CDMO继续展开下去的中心才能。
可是，依据草创基因医治公司仍在很多投入本范畴的现状，以及基因医治技能坚实的科学根底和临床效果，动摇后的繁荣向上展开必定呈现。
2.公司地点的职业位置剖析及其改变状况公司是职业界为数不多可以从基因医治CRO到CDMO供给一站式服务的企业，并在不断堆集的中心技能集群加持下，继续为职业展开和基因医治药物开发供给全方位支撑。
2.1基因医治CRO服务范畴基因医治CRO服务掩盖药物发现、临床前研讨、临床研讨阶段。
其间，药物发现阶段，首要供给基因靶点挑选和确证、基因功用研讨、载体开发、包装及测验等服务；临床前研讨阶段，首要供给意图基因动物模型构建、药理药效学研讨、药代动力学研讨、毒理学研讨等；临床研讨阶段，首要供给I-III期临床实验、临床实验现场办理、数据办理与生物计算等服务。
鉴于基因医治偏前期的职业展开特色，该等服务现阶段多会集于临床前及更前期研讨阶段，所服务客体为科研院所和基因医治开发公司的基因医治先导研讨。
依据弗若斯特沙利文剖析，2016年至2020年，全球基因医治CRO商场规划从4.0亿美元添加至7.1亿美元，估计于2025年增至17.4亿美元。
公司活跃拓宽基因医治CRO服务，在研讨级基因投递载体出产服务和基因功用研讨服务方面继续扩展客户集体，已累计服务来自不同研讨安排的8,000+个研制实验室。
陈说期内，公司供给的商场掩盖率不断扩展,2022年共服务4,000+个研制实验室，比2021年添加29.3%,为公司稳固职业位置奠定根底。
2.2基因医治CDMO服务范畴基因医治CDMO服务供给临床前研讨阶段、临床研讨阶段、商业化出产阶段的相关工艺开发和出产服务，是处理基因医治载体出产难题的中心供给环节。
其间，临床前研讨阶段首要包含出产用资料研讨、制备工艺开发与进程操控、安稳性研讨、质量研讨与操控等服务；临床研讨阶段首要包含临床级样品的GMP出产服务；商业化出产阶段首要包含大规划GMP出产服务等。
跟着基因医治药物开发管线的展开，该类服务的需求不断扩展，培育出快速生长的商场和多家老练的CDMO公司；全球规划内，欧美发达地区的基因医治CDMO职业展开相对更为老练，参与者首要包含Lonza、Catalent、Oxford BioMedica、Fujifilm等。
国内基因医治CDMO职业处于展开初期，但近年来加快生长，商场规划快速扩展，添加态势杰出。
职业快速展开的布景下，基因医治CDMO服务商场规划继续添加，依据海通世界测算，2016年至2020年，全球基因医治CDMO职业的商场规划从7.7亿美元添加到17.2亿美元，年复合添加率达22.4%，估计到2025年，将到达114亿美元规划，2021年至2025年的年复合添加率将高达37%。
一起，我国基因医治CDMO职业经过近年的安稳添加，将迈入高速展开阶段，2020年至2025年的复合年添加率为51.1% (比较小分子药物CMO/CDMO为28.0%)，添加快度抢先全球各医药商场，估计到2025年到达17亿美元（约合113亿人民币）的商场规划。
陈说期内，公司CDMO服务的商场开辟取得重要展开，2022年全年共协助客户取得中、美临床实验批件12项，触及多种溶瘤病毒产品、AAV基因医治产品、慢病毒产品、细胞医治产品、质粒及mRNA产品，到陈说期末，公司已协助不同客户取得中、美等多地临床实验批件18项，触及CDMO项目数超越150个，项意图全面性、成功阅历数量抢先业界。
一起，公司活跃开辟海外商场，经过职业展会、客户访问、学术讲演不断扩展公司在美国的职业影响力，为公司的全球化布局打下根底。
3.陈说期内新技能、新工业、新业态、新形式的展开状况和未来展开趋势作为生物医药范畴最前沿的方向，基因医治的技能展开敏捷，陈说期内原有技能的展开、新技能的更新敏捷，值得重视的重要趋势如下：3.1新技能和展开趋势（1）病毒载体开发方面病毒载体技能方面，跟着人们对基因医治药物临床实验的了解加深，越来越多的基因药物需求更高效、更低毒性、更强靶向性的载体。
陈说期内，全球基因医治职业对“依据骤变挑选技能的AAV发现”投入巨大热心，在2022年美国基因和细胞医治年会（ASGCT）会议中，十余家基因医治技能公司发表各自公司在新AAV发现方面的作业展开，凭仗在非人灵长类动物的大规划挑选，人们希望寻觅特异性靶向中枢神经体系（经过静脉注射跨血脑屏障）、靶向骨骼肌、心肌、视网膜、肝脏、肾脏的候选新AAV病毒载体，以前进药物的临床可及性。
一起，以Dyno Therapeutics、Capsida为代表的生物技能公司纷繁凭仗AI人工智能或核算机模仿算法的技能，加快AAV骤变挑选功率，引领基因医治载体开发范畴的“AI+BT”（“人工智能+生物技能”）的一起展开趋势。
（2）病毒载体出产工艺方面病毒载体的大规划出产工艺开发是基因医治产品出产的中心，其间在出产细胞培育、病毒纯化两大首要环节均要求更先进的工艺。
在细胞培育工艺开发中，基因医治职业致力于前进多种不同办法的大规划贴壁细胞培育工艺开发、大规划悬浮细胞培育工艺开发才能，以战胜传统细胞工厂面对的工艺扩展慢、细胞密度低、病毒产值低一级困难。
此外，不同病毒出产体系被运用到病毒载体出产中，如SF9昆虫杆状病毒出产体系、安稳细胞株出产体系等。
在大规划出产技能方面，依据“一次性工艺”的GMP出产渠道仍将是干流展开趋势，现阶段“一次性工艺”技能面对的如超越500L的大规划一次性工艺病毒出产瓶颈亦将得到打破，然后优化基因药物出产功率。
（3）非病毒载体开发方面近年来，因为mRNA疫苗的开发运用，人们对非病毒载体（如脂质纳米粒（Lipid Nanoparticle，LNP）、质粒等）的了解逐步增多，非病毒载体的开发也成为陈说期内的重要技能展开趋势之一。
依据The Alliance for Regenerative Medicine (ARM)的2022年陈说，归入计算的1,093项基因医治产品中，6%的产品挑选非病毒载体，跟着更多非病毒载体开发技能的前进，这一份额有前进的趋势；此外，跟着依据mRNA的肿瘤疫苗开发、抗感染疾病疫苗开发的展开，LNP的运用或许继续添加。
3.2职业和工业展开趋势（1）药企继续布局基因医治范畴陈说期内，全球多款基因医治药物获批上市，给基因医治的工业化、商业化远景带来成功阅历的一起，也给药企布局基因医治范畴带来重组决心。
依据CRB安排2022年的调研陈说显现，被调的500家生物技能公司中，76%的公司在未来三年内会布局基因修饰细胞医治和再生医学，超越抗体药物、ADC药物、RNA药物的布局份额；一起，61%的公司会在未来三年布局基因医治范畴，而现在进行基因医治的公司仅为46%。
（2）基因医治CDMO商场规划进一步添加，浸透率进一步前进跟着很多基因医治临床实验展开与推进，估计获FDA、EMA、NMPA同意的药物估计将不断添加，基因医治商场有望在未来15-20年高速添加，并成为首要的立异药细分范畴之一。
在上述要素的带动下，基因医治职业对以临床级出产工艺开发和GMP出产为中心的CDMO服务需求和依靠程度将继续上升，然后带动基因医治CDMO商场规划及浸透率的进一步前进。
（3）全球基因医治CDMO产能进一步向亚太地区搬运近年来，跟着根底科研水平的前进、基因医治研制才能的整体上升、研制投入的继续添加，以我国、日本为代表的亚太地区逐步展开为首要的基因医治药物研制出产中心之一，且有望凭仗日益加快的产能建造、专业化归纳制药人才的供给、高效的项目交给才能，加快全球基因医治CDMO产能进一步向亚太地区搬运，然后成为最重要的基因医治工业聚落之一。
（4）要害设备和资料的国产化程度将继续前进基因医治载体工艺开发及GMP出产的进程操控极为苛刻，所需的要害出产设备和要害试剂耗材现在首要由欧美等发达国家供给，中心环节的国产化率较低。
但跟着国内基因医治CDMO职业的展开，为更好地操控出产本钱、前进技能安全性、下降供给链被欧美“卡脖子”的危险，CDMO企业经过展开设备和资料相关的技能工艺立异，然后逐步完结要害物料和设备的国产化，将成为职业的长时间展开趋势，工业链国产化程度将继续前进。
3.3产品上市和商业化进程趋势跟着越来越多的药物获批上市，基因与细胞医治药物的商业化途径也越来越疏通，我国的基因与细胞医治商业化格式也逐步明晰，更多的资金和科研人员也将投入到这一范畴的研讨开发作业，近期行将迎来上市的基因医治药物产品包含：①在AAV基因医治方面，如：Gensight Biologics公司开发的，用于医治ND4缺少导致的Leber遗传性视神经病变（ND4-LHON）基因医治药物LUMEVOQ，该药物依据AAV2载体，投递功用基因完结医治；Sarepta Therapeutics公司开发的，用于医治杜氏肌营养不良症（Duchenne Muscular Dystrophy，DMD）的基因医治药物SRP-9001 (Delandistrogene Moxeparvovec），该产品依据AAVrh74载体，经过投递功用性微型肌营养不良蛋白（micro-DMD）基因到肌肉安排细胞到达医治效果，有望成为第一款上市的医治DMD的AAV基因医治药物。
②在细胞医治方面，也将稀有款细胞医治药物有望上市，如：Iovance Biotherapeutics开发的，用于医治运用抗PD-1/PD-L1医治中或之后展开的晚期（不行切除或搬运性）黑色素瘤的肿瘤滋润淋巴细胞（TIL）疗法，有望成为FDA同意的首个用于医治黑色素瘤的TIL细胞疗法；Adaptimmune公司开发的，用于医治滑膜肉瘤的针对MAGE-A4的工程化TCR-T细胞疗法Afami-cel，有望成为第一个获批的实体瘤工程TCR-T细胞疗法；③其他品种病毒的基因医治产品，如Krystal Biotech开发的，用于医治营养不良型大疱性表皮松解症（DEB）的基因医治药物B-Vec，该产品是一种非创伤性的基因医治药物，凭仗HSV-1载体投递COL7A1基因完结疾病医治；④基因修改产品，如Vertex Pharmaceuticals与CRISPRTherapeutics一起开发的，用于医治镰刀型细胞贫血症和输血依靠型β-地中海贫血的体外CRISPR/Cas9基因修改药物Exa-cel，该药物是一款自体体外CRISPR/Cas9基因修改疗法，经过运用CRISPR/Cas9对患者本身的造血干细胞进行基因修改完结医治，有望成为全球首个上市的CRISPR/Cas9基因修改药物。
3.4新业态和新形式展开趋势依据基因医治范畴药物开发与根底研讨的密切联络，科研效果孵化将继续成为职业展开的推进要素。
陈说期内，跟着国家“十四五”技能要素商场专项规划的出台，从科研效果所有权转化，到支撑科研人员兼职离岗立异创业，职业有望迎来越来越多的草创企业和立异技能，从实验室效果到商业化的一站式服务才能将越来越多遭到职业喜爱，推进职业一起展开。
表决权康复的优先股股东及持股数量的阐明无存托凭据持有人状况□适用√不适用 到陈说期末表决权数量前十名股东状况表□适用√不适用 4.2公司与控股股东之间的产权及操控联系的方框图√适用 □不适用 4.3公司与实践操控人之间的产权及操控联系的方框图√适用 □不适用 4.4陈说期末公司优先股股东总数及前10名股东状况□适用√不适用 5公司债券状况□适用√不适用 第三节重要事项1公司应当依据重要性准则，发表陈说期内公司运营状况的严峻改变，以及陈说期内产生的对公司运营状况有严峻影响和估计未来会有严峻影响的事项。
陈说期内，公司完结经营收入29,130.43万元，同比添加14.26%；完结归归于母公司所有者的净利润3,902.52万元，同比下降28.07%；完结归归于母公司所有者的扣除非经常性损益的净利润3,079.52万元，同比下降24.87%。
2公司年度陈说发表后存在退市危险警示或停止上市景象的，应当发表导致退市危险警示或停止上市景象的原因。
上一篇：杭州包装机械及设备 下一篇：枣庄市三维技能有限公司与您相约FIBCE 2021
